Niedoczynność przytarczyc - nowy lek - Natpara

Niedoczynność przytarczyc to choroba, która jako jedna z nielicznych chorób endokrynologicznych nadal nie ma leczenia substytucyjnego. 

Najczęściej, niedoczynność przytarczyc rozwija się po operacji tarczycy; niekiedy u podłoża choroby leżą rzadkie choroby wrodzone lub choroby autoimmunologiczne.

Istotą choroby jest brak lub niedostateczna ilość parathormonu (PTH), który jest produkowany przez przytarczyce.

Parathormon jest bardzo ważnym regulatorem poziomu wapnia i fosforu w surowicy.

Jego niedostatek objawa się obniżonym stężeniem wapnia i wzrostem stężenia fosforu. U pacjenta może wystąpić tężyczka, która może być potencjalnie groźna dla życia. 

Obecne leczenie pacjentów z niedoczynnością przytarczyc sprowadza się do podawania preparatów wapnia oraz metabolitów witaminy D; dodatkowo możemy podawać związki, które hamują wchłanianie fosforu z przewodu pokarmowego.

Jednakże leczenie jest trudne, a zaburzone parametry gospodarki wapniowo-fosforanowej sprzyjają wytrącaniu się soli wapnia w tkankach miękkich (mózg, nerki) i mogą prowadzić po latach do ich niewydolności.

Obecnie istnieją dowody na to, że podawanie PTH 1-84 może bardzo pomóc w leczeniu pacjentów z niedoczynnością przytarczyc (badanie REPEAT). W chwili obecnej toczy się procedura dopuszczenia leku do obrotu w USA (decyzja powinna zapaść w styczniu 2015 r.) 

« powrót